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来源:    2017-4-6   医谷·企业动态

全球首个基因治疗病毒载体一次性GMP生产车间即将落户上海

近日,位于上海国际医学园区的创新性生物技术企业和元生物与GE医疗签署了《基因治疗战略合作协议》,根据合作协议,双方将共同打造全球首个采用一次性生产技术、用于基因治疗和细胞治疗临床及商业化治疗所需多种重组病毒的GMP生产平台。在此基础上,双方将在基因治疗领域,开展免疫治疗用病毒项目的技术转移及全球CMO项目合作,共同举办行业会议和人才培训,以此来推动中国基因治疗和细胞治疗行业发展。

专注基因治疗

近年来,基因治疗作为一种新的治疗手段,可以治疗多种疾病,包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病,其中,癌症是基因治疗的主要应用领域。过去几年里,全球基因治疗临床试验取得了很大的进步,因此,基因治疗被行业一致看好,其未来市场潜力不容小觑,而和元生物正是看重了其发展风口,投身了进来。

2013年,和元生物正式成立,主要专注于基因治疗药物研发、基础研究及临床级AAV产业化制备三大发展方向,2016年11月,和元生物在“新三板”挂牌(证券简称及代码:和元上海,839702)上市。同时,截止到目前,已获得融资近7000万元。

位于上海国际医学园区医谷plus的和元办公楼

和元生物董事长潘讴东创业已经10年了,10年前,基因治疗还属于一个前沿概念,当初他跑遍了全国高等院校,只为论证病毒载体的可行性。生命科学发展至今,精准治疗已被世界认可,潘讴东认为离自己要实现“做成一件有益于人类健康的事业”的初衷迈出了关键性的一大步。

从原理上来看,基因治疗是将外源基因导入细胞以纠正基因缺陷,而病毒载体则是一种可将遗传物质带入细胞的工具,简单来说,病毒载体就是通往基因治疗的“桥梁”。作为常见的细小病毒,AAV病毒对人体并不致病,据潘讴东介绍,全球2000多个基因治疗临床试验方案中使用AAV病毒载体的超过500个,且没有发现一例由AAV造成了毒性副作用。正是由于这种安全、持久、高效、高特异性的特点,AVV病毒载体成为了最常见的工具,2012年,荷兰UniQure公司用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病Glybera采用的就是AAV作为载体,它的上市正式开启了基因治疗的新里程。

业务转型和拓展

在基因治疗逐渐成熟的境况下,更大的机遇正在来临,专家预测,取决于基因治疗的发展,未来3-5年抗体药物将面临颠覆性的冲击,而和元生物正在努力成为颠覆者之一。

据悉,和元生物有望在2017年底生产出一批针对肺癌与肝癌的临床AAV(腺相关)病毒载体,到2018年有望拿到一期临床批文,届时可能会成为国内甚至国际上首个上临床的AAV病毒载体。

此外,鉴于国外大厂商CRO业务分离,和元生物正致力于从提供AAV病毒载体服务到发展成为辐射全球的病毒载体研发生产、 CRO中心及基因药物CMO基地的转型。据了解,和元基因药物的研发,正从最初的病毒包装技术服务,拓展到时下最“火”的基因组编辑(CRISPR/Cas9)技术。

而此次与GE医疗的合作,是和元生物在AAV产业化制备基础上的又一次延展。潘讴东表示:其实在去年,和元生物就与GE医疗开展了技术合作,目前已完成了“病毒载体所需微载体培养技术在一次性设备中的应用工艺开发”,此次与GE医疗的战略合作,双方将就病毒产品GMP生产车间的工程设计、平台建设、人才培养、技术开发、全球市场宣传等方面展开全方位地交流与合作,建设位于医谷二期占地4500平米的GMP生产车间,采用GE医疗先进的一次性生产技术,将成为全球首个采用一次性技术的病毒载体生产车间,适用于多种病毒的临床样品生产,可以为全球基因治疗和细胞治疗企业提供临床所需各种病毒的CMO生产服务,我们将致力于“打造一个平台,研发几个新药,服务一批客户,推动一个行业”,为人类的健康事业做出自己的贡献。