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来源:    2017-3-10   医谷·企业动态

四海八荒请注意,和元将携肿瘤基因药物来袭

这是一条重磅消息,你务必要知道

2月14日,当情侣们秉承着“不虐不休”随时随地晒狗粮,单身汪饱受来自全世界的“恶意”时候,不甘人后的美利坚也为精准医疗送上了一份情人节大礼,美国科学院公布一份报告:Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance,表露出对生殖细胞基因编辑的支持。

该报道封面,图片来源Engineering, and Medicine National Academies of Sciences

这意味着什么?你一定知道4年前安吉丽娜·朱莉割除过乳腺,但你想象过有一天只需通过基因编辑就能将人类遗传病完全根除吗?

基因治疗蹿红速度太快,你最近肯定也被“基因魔剪”张峰刷屏了,连混迹影视圈的朋友都能和小编从阳春白雪扯到基因治疗。 “Smart is the  new sexy ,了解浅点可以装x,学深了,保不齐以后还能救命。”

话糙理不糙。在过去2年,精准医疗不仅成为政府与资本青睐的风口,两个肿瘤免疫治疗产品也已经在大洋彼岸的美国率先上市。报告一出,基因治疗成为生命科学研究领域的第一主角那是妥妥的啦。

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基因新药第一股,厉害了Wuli和元

祖国君正在加紧追赶。精准医疗在wuli上海国际医学园区已初步形成集聚效应,基因检测与治疗研发创新也走在了全国前列,据悉这里还在策划形成一个全新的第三方检测平台(内部消息报道,张江新经济平台研究院的陈炜院长已经带队奔赴园区四处集聚有关单位和医院)。

当然这些都不是今天小编要说的重点,今天的主角是——诞生于此的新三板基因新药第一股和元生物(839702)。

先跟大家爆个大料,和元生物有望在2017年底生产出一批针对肺癌与肝癌的临床AAV(腺相关)病毒载体,到2018年有望拿到一期临床批文,届时可能会成为国内甚至国际上首个上临床的AAV病毒载体。

这栋医谷plus的“楼王”争夺战可谓异常激烈,和元生物经历了层层PK最终拿下。潘讴东预计在今年7-8月在这栋楼中建立起中国首个符合 CGMP 标准并采用一次性工艺生产基因治疗药物(腺相关病毒、腺病毒、慢病毒、逆转录病毒) 生产中心。

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AAV病毒和基因治疗不得不说的秘密

从原理上来看,基因治疗是将外源基因导入细胞以纠正基因缺陷,而病毒载体则是一种可将遗传物质带入细胞的工具,简单来说,病毒载体就是通往基因治疗的“桥梁”。

作为常见的细小病毒,AAV病毒对人体并不致病,据和元生物创始人潘讴东介绍,目前全球2000多例基因治疗中使用AAV病毒载体的超过500例,且没有发现一例由AAV造成了毒性副作用。

是不是顿时觉得好安心~~~

正是由于这种安全、持久、高效、高特异性的特点,AVV病毒载体成为了最常见的工具,2012年,荷兰UniQure公司用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病Glybera采用的就是AAV作为载体,它的上市正式开启了基因治疗的新时代。

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10年创业路,从药谷到医谷

“一个靶点一种基因药,未来人类的寿命可以延续到120岁。”

潘讴东创业已经10年了。10年前,基因治疗还属于一个前沿概念,当初他跑遍了全国高等院校,只为论证病毒载体的可行性。生命科学发展至今,精准治疗已被世界认可,潘讴东认为离自己要实现 “做成一件有益于人类健康的事业”的初衷迈出了关键性的一大步。

从药谷出发,到医谷加速。10年间和元生物前后搬了15次家,当年的创业环境对本土小微企业的支持远没有现在“给力”,甚至可以说“残酷”。一路走来磕磕碰碰,潘讴东忘不了张江小贷在他最艰难的时候送去了第一笔信用贷款,拿下医谷plus的“楼王”,他感激上海国际医学园区集团对自己的信任,也为自己团队的到来能够给园区精准医疗产业化发展注入新力量而感到自豪。

如今,和元生物与潘讴东正迎来一种“水到渠成”的开阔。全国客户累计3000余家、建立6个办事处、成为新三板基因新药第一股、荣获国家高新技术企业、评选为上海市“转经特新”企业和上海市中小企业技术服务和质量创新机构、甚至能和跨国药企在人才争夺上一较高下········

“开挂”的节奏,简直停不下来。

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接盘CRO,和元的业务转型

更大的机遇正在来临。专家预测,取决于基因治疗的发展,未来3-5年抗体药物将面临颠覆性的冲击。

鉴于国外大厂商CRO业务分离,亚洲市场成为接盘侠,和元生物正致力于从提供AAV病毒载体服务到发展成为辐射全球的病毒载体研发生产、 CRO 中心及基因药物 CMO 基地的转型。

如果就这样结束那就太轻视和元了。据悉,和元基因药物的研发,正从最初的病毒包装技术服务,拓展到时下最新最“火”的基因组编辑(CRISPR/Cas9)技术。

火药味十足的 “基因魔剪”专利案关系到的只是数十亿美元的商业利益归属吗?事实上,并非完全如此!作为被誉为十年来生物医疗领域最大的科技成果,用它来治疗血友病、癌症等遗传性疾病,甚至复活古生物,改造猪器官进行人体移植,都可能不再是“脑洞大开”!

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人才成为创新发展关键

凭CRISPR-Cas9 80后张峰成为MIT最年轻华人终身教授,《自然》2013年年度十大科学物之一,汤森路透2015年全世界19位最具影响力的科学家之一,并被视为诺贝尔奖的热门人选,基因治疗技术正慢慢引领一场全球医疗变革。

高端人才自然成为各家公司争夺的关键。

“去年,我们在同世界级的药企争取2位AAV领域的留美博士,咬着牙给了他们同等水平的待遇,谈了2个月最后还是失之交臂了。”

与人事总监为此而懊恼不同,潘讴东显得颇为乐观:

“这是好事,说明我们已经成长到能和大公司抢人才的水平了,放在2年前,我是不敢想象的。”

10余年创业积累的经验,潘讴东明白实现快速发展,除了依靠自身实力,还有赖于政府的“补药” ,在人才政策上为本土企业增加竞争砝码。

和元正在迈出成长中重要性的第一步,联合上海张江生物医药职业技能培训中心创办 了 “前沿生物医药实验技能人才培养实训基地”。

实训基地的成立与创办为浦东新区医谷和药谷的未来发展输入新的“能源”和“资源”。据悉,第一期“基因功能研究方法与实践培训班”将于本月20日开课,目前正在招生中(打个小广告,有兴趣的专业人士可以后台联系小编,小编愿意帮助你找到和元),潘讴东承诺“和元将拿出500万的设备供培训中心使用,如果能成为这个领域的黄埔军校,对我们而言也将是一种无形的品牌价值。”